La leucodistrofia metacromatica ha finalmente una cura. La Commissione europea ha approvato senza restrizioni Libmeldy, la terapia genica per la rara malattia genetica. Hanno contribuito al raggiungimento di questo risultato l'Istituto San Raffaele di Milano e Telethon che hanno studiato il trattamento che è poi stato creato in laboratorio da un'azienda anglo-americana. Per realizzare il farmaco i ricercatori hanno prelevato delle cellule staminali ematopoietiche del paziente che sono poi corrette con un vettore lentivirale. Il virus Hiv reso innocuo serve ad inserire nel patrimonio genetico più copie funzionanti del gene Arsa. Il campione cellulare è quindi reimmesso nel paziente, correggendo il problema che causa la malattia. La leucodistrofia colpisce 1 bambino ogni 100 mila ed è provocata causata da mutazioni in un gene che portano all’accumulo di solfatidi negli organi.
Fonte: Telethon
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